由于細胞基因療法局限于作為藥物使用，作為健康保健技術使用都沒有合法地位，于是干細胞/NK細胞回輸?shù)壬镝t(yī)學新技術便成了灰色地帶。能不能讓這些生物醫(yī)學新技術從臨床研究擴大到轉化應用？各地都在期待政策的松動。

  現(xiàn)實層面，作為廣大消費者對生物醫(yī)學新技術相關產(chǎn)品存在較大的需求。

  政策和現(xiàn)實的矛盾，造成市場上一些亂象，如一些不法楓樹利用消費者對干細胞知識的盲區(qū)和對生物醫(yī)學新技術相關產(chǎn)品的需求，進行虛假宣傳和詐騙活動，導致了不少消費者實際權益受損害的事件。

而從整個行業(yè)的發(fā)展來看，越來越多的企業(yè)就干細胞產(chǎn)品進行IND申報。從今年1月1日到12月25日，我國新增了32個干細胞新藥的IND申請，且有28個新藥獲得臨床試驗的默示許可。這些進展顯示了干細胞新藥研發(fā)的活躍態(tài)勢和快速增長。

  近日2025年1月2日,國家藥監(jiān)局通過優(yōu)先審評審批程序附條件批準鉑生卓越生物科技（北京）有限公司的干細胞療法「艾米邁托賽」上市，引起熱議，這是國內首款獲批上市的干細胞療法，用于治療14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。

  而《海南自由貿(mào)易港博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)生物醫(yī)學新技術促進規(guī)定》即將于今年2月1日實施。為什么受到特別關注，有哪些亮點，一起來看下。

 《海南自由貿(mào)易港博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)生物醫(yī)學新技術促進規(guī)定》 摘要：

第二條? 在先行區(qū)內開展細胞治療、基因治療、組織工程等生物醫(yī)學新技術臨床研究、轉化應用及其監(jiān)督管理活動，適用本規(guī)定。

（這點明確這個規(guī)定適用范圍，只是在海南先行區(qū)適用）

第三條? 省人民政府衛(wèi)生健康主管部門負責先行區(qū)生物醫(yī)學新技術臨床研究和轉化應用的監(jiān)督管理。省人民政府衛(wèi)生健康和藥品監(jiān)督管理部門駐區(qū)機構（以下簡稱先行區(qū)醫(yī)療藥品監(jiān)督管理機構）負責具體實施監(jiān)督管理。

省人民政府科學技術、藥品監(jiān)督管理、醫(yī)療保障等有關部門在各自職責范圍內負責與先行區(qū)生物醫(yī)學新技術臨床研究和轉化應用有關的監(jiān)督管理。

先行區(qū)管理機構履行與生物醫(yī)學新技術臨床研究和轉化應用有關的行政管理和公共服務職責。

瓊海市人民政府及其有關部門應當按照有關規(guī)定，負責行使與先行區(qū)生物醫(yī)學新技術臨床研究和轉化應用有關的社會管理職能。

（此點明確了先行區(qū)的生物醫(yī)學新技術臨床研究、轉化應用監(jiān)管主體是海南省人民政府衛(wèi)生健康主管部門）

第五條? 外商投資企業(yè)可以依照規(guī)定從事生物醫(yī)學新技術開發(fā)和技術應用，符合條件的，用于產(chǎn)品注冊上市和生產(chǎn)。

（此點明確依照此規(guī)定外商也可以從事）

第六條? 鼓勵先行區(qū)內從事生物醫(yī)學新技術研發(fā)、生產(chǎn)的單位與境內外醫(yī)療機構、科研機構、高等院校、企業(yè)等開展合作，推動海南自由貿(mào)易港生物醫(yī)學新技術產(chǎn)業(yè)發(fā)展。

支持先行區(qū)醫(yī)療機構與已完成生物醫(yī)學新技術臨床研究備案的機構開展合作。支持先行區(qū)醫(yī)療機構與已進入國內臨床試驗階段產(chǎn)品、境外已獲得上市許可的生物醫(yī)學新技術產(chǎn)品的機構開展合作。

（此點規(guī)定表明，先行區(qū)是對外開放的，境內外機構可以和先行區(qū)醫(yī)療機構合作轉化。準入條件是需通過臨床備案。）

第八條? 鼓勵開發(fā)生物醫(yī)學新技術產(chǎn)業(yè)相關保險產(chǎn)品，簡化理賠方式，推進商業(yè)保險直接結算。

鼓勵通過購買商業(yè)保險，承擔受試者、患者因發(fā)生與生物醫(yī)學新技術臨床研究和轉化應用項目相關的健康損害或者死亡所需的治療費用及相應的經(jīng)濟補償。

（此點明確生物醫(yī)學新技術治療可以買商業(yè)保險，受到損害有保障）

第十三條? 臨床研究證明相關生物醫(yī)學新技術安全、有效，符合倫理原則，擬臨床應用的，應當由具備條件的先行區(qū)醫(yī)療機構向先行區(qū)醫(yī)療藥品監(jiān)督管理機構提出轉化應用申請。境內外醫(yī)療機構與先行區(qū)醫(yī)療機構開展生物醫(yī)學新技術轉化應用項目合作的，應當以先行區(qū)醫(yī)療機構作為轉化應用項目申報主體。

開展生物醫(yī)學新技術轉化應用項目的醫(yī)療機構，應當符合以下條件：

（一）依法取得醫(yī)療機構執(zhí)業(yè)許可，具有三級甲等醫(yī)院能力，具備與所申請開展的生物醫(yī)學新技術轉化應用相適應的診療科目及專業(yè)科室；

（二）具備必需的醫(yī)護人員、研究人員、設施設備和場地；

（三）已建立生物醫(yī)學新技術轉化應用質量管理及風險控制體系；

（四）已成立醫(yī)療機構學術委員會和倫理委員會，并建立轉化應用項目審查制度；

（五）制定及時處理不良事件、妥善處理醫(yī)療事件的應急預案并具備實施能力；

（六）國家和本省規(guī)定的其他條件。

省人民政府衛(wèi)生健康主管部門負責組織對申請轉化應用的醫(yī)療機構進行資格評估審核，醫(yī)療機構可以根據(jù)自身科室能力情況分科室申請評估。

(此點說明從事生物醫(yī)學技術的主體資格條件，基本上先行區(qū)三甲醫(yī)院才有這個資格和能力）

第十四條? 先行區(qū)醫(yī)療藥品監(jiān)督管理機構受理申請后，應當移交先行區(qū)管理機構開展技術評估。先行區(qū)管理機構應當及時將技術評估結果報送先行區(qū)醫(yī)療藥品監(jiān)督管理機構。

先行區(qū)醫(yī)療藥品監(jiān)督管理機構應當結合技術評估結果，自受理申請之日起六十日內作出轉化應用審查決定，符合規(guī)定的，予以批準轉化應用，告知省人民政府衛(wèi)生健康、藥品監(jiān)督管理部門和先行區(qū)管理機構，并向社會公示；不予批準的，應當說明理由。

先行區(qū)管理機構建立生物醫(yī)學新技術審評專業(yè)委員會，負責轉化應用項目的技術評估。具體技術評估辦法由審評專業(yè)委員會制定。

（此點說明臨床轉化的高效：60天要出審批決定）

第十五條? 先行區(qū)醫(yī)療機構在獲準生物醫(yī)學新技術轉化應用后，應當向省人民政府醫(yī)療保障、衛(wèi)生健康主管部門申請價格備案。

省人民政府醫(yī)療保障、衛(wèi)生健康主管部門完成價格備案后應當向社會公示。先行區(qū)醫(yī)療機構按照公示價格收費，接受社會監(jiān)督。

（此點明確收費要審批，價格要公示，明碼實價）

第十六條? 存在下列情形之一的，不得開展生物醫(yī)學新技術臨床應用：

（一）未經(jīng)臨床研究證明安全性、有效性的；

（二）存在重大倫理問題的；

（三）未通過轉化應用項目審查，或者轉化應用項目依法已經(jīng)暫?；蛘呓K止實施的；

（四）法律法規(guī)和國家明令禁止的。

第十八條? 支持先行區(qū)醫(yī)療機構在生物醫(yī)學新技術轉化應用過程中真實世界數(shù)據(jù)的有效積累，提升真實世界數(shù)據(jù)的適用性。

準予轉化應用的生物醫(yī)學新技術，申請開展藥物臨床試驗，符合國家有關規(guī)定的，可以將已獲得的轉化應用結果作為技術性申報資料提交，用于藥品注冊申報參考。

對于國外已獲得上市許可的生物醫(yī)學新技術產(chǎn)品，可以按照國家和本省有關規(guī)定進口，進行臨床研究和轉化應用，產(chǎn)生的真實世界數(shù)據(jù)可以為其在國內上市申請?zhí)峁?shù)據(jù)參考。

（此點明確生物醫(yī)學技術產(chǎn)品也是開放的，獲得上市許可的也可進口到先行區(qū)）

第二十六條? 違反本規(guī)定，醫(yī)療機構未經(jīng)審查批準擅自在先行區(qū)內開展生物醫(yī)學新技術轉化應用的，由先行區(qū)醫(yī)療藥品監(jiān)督管理機構予以警告、責令其改正，沒收違法所得，并可以根據(jù)情節(jié)處一萬元以上十萬元以下的罰款；情節(jié)嚴重的，吊銷其《醫(yī)療機構執(zhí)業(yè)許可證》或者責令其停止執(zhí)業(yè)活動。

違反本規(guī)定，非醫(yī)療機構的單位未經(jīng)審查批準擅自在先行區(qū)內開展生物醫(yī)學新技術轉化應用的，由先行區(qū)醫(yī)療藥品監(jiān)督管理機構責令停止執(zhí)業(yè)活動，沒收違法所得和藥品、醫(yī)療器械，并處違法所得五倍以上二十倍以下的罰款，違法所得不足一萬元的，按一萬元計算。

個人在先行區(qū)內違法開展未經(jīng)審查批準的生物醫(yī)學新技術轉化應用的，依照《中華人民共和國醫(yī)師法》的規(guī)定予以處罰。

第二十七條? 違反本規(guī)定的行為，本規(guī)定未設定處罰但其他法律法規(guī)已設定處罰規(guī)定的，依照有關法律法規(guī)的規(guī)定處罰。

（以上2點明確違規(guī)處罰細節(jié)）